Chorzy na szpiczaka mnogiego potrzebują nowych opcji terapeutycznych. Wciąż czekają na odpowiedź Ministerstwa Zdrowia

Chorzy na szpiczaka mnogiego potrzebują nowych opcji terapeutycznych. Wciąż czekają na odpowiedź Ministerstwa Zdrowia

Chorzy na szpiczaka mnogiego potrzebują nowych opcji terapeutycznych. Wciąż czekają na odpowiedź Ministerstwa Zdrowia 1

Onkolodzy i pacjenci apelują do resortu zdrowia o rozszerzenie możliwości terapeutycznych w leczeniu szpiczaka plazmocytowego. Wystosowana w listopadzie petycja w sprawie refundacji kolejnego leku pozostaje na razie bez odpowiedzi ministerstwa. Szpiczak może się stać chorobą przewlekłą, ale do tego potrzebne są nowe terapie – podkreślają przedstawiciele Fundacji Carita – Żyć ze szpiczakiem.

– Petycja dotyczy nowych terapii lekowych, o które my – pacjenci i lekarze – w dalszym ciągu walczymy. Dostęp do nich jest w dalszym ciągu ograniczony w stosunku do innych europejskich krajów. Wspólnie z Polską Koalicją Pacjentów Onkologicznych i innymi organizacjami pacjenckimi wystosowaliśmy petycję, pod którą podpisało się kilkaset osób, z zapytaniem, kiedy możemy się spodziewać tych nowych terapii. Niestety, do dziś nie mamy żadnej odpowiedzi. Pomimo licznych prób, zapytań mailowych i telefonicznych, w dalszym ciągu nie wiemy, dlaczego to tak długo trwa – mówi agencji Newseria Biznes Łukasz Rokicki, prezes zarządu Fundacji Carita – Żyć ze szpiczakiem.

Jak podkreśla, mimo ostatnich postępów w leczeniu szpiczaka, chorzy w Polsce wciąż mają ograniczony dostęp do nowoczesnych metod leczenia.

– Pomimo dostępności leków w Europie i zarejestrowanych nowych cząsteczek lekarze w Polsce cały czas mają ograniczone możliwości podania czegoś ponad standardową terapię, która jest niewystarczająca. Tym samym pacjenci, którzy żyją od remisji do remisji, w pewnym momencie stają przed ścianą – mówi Łukasz Rokicki.

W Polsce pacjenci chorzy na szpiczaka mnogiego przez ponad cztery lata czekali na refundację pomalidomidu. To lek, który w Europie został zarejestrowany już w 2013 roku, natomiast w Polsce dopuszczono go dopiero w ubiegłym roku.

– Lek został dopuszczony, ale w trzeciej linii leczenia. W drugiej linii wciąż tak naprawdę nie mamy nic – poza jednym lekiem, który może zadziała, a może nie zadziała. Dlatego ważne jest, żebyśmy spróbowali wpisać kolejne leki, jakimi są daratumumab i karfilzomib, aby lekarze mieli możliwość wyboru. Daratumumab jest przeciwciałem monoklonalnym o nowatorskim mechanizmie działania, a karfilzomib to nowa generacja inhibitorów proteasomu. O to się staramy – mówi Łukasz Rokicki. – Ważne jest wprowadzenie w drugiej, trzeciej i czwartej linii leku daratumumab ze względu na to, że jest to lek celowany, innowacyjny. 

Jak podkreśla, z perspektywy pacjentów ważna jest refundacja daratumumabu, ponieważ na to leczenie odpowiada nawet 90 proc. pacjentów. Jest to również szansa dla tych chorych, u których wykorzystano już wszelkie dostępne opcje terapeutyczne i wystąpiła oporność na leczenie. Lek ten ma niewiele efektów ubocznych, w przeciwieństwie do starszych terapii.

 Jest to lek, który można podać, a pacjent wraca do pełni sił i może w dalszym ciągu pracować i normalnie funkcjonować. Efekty są zdumiewające. Efektywność leku – według dostępnych badań klinicznych – jest na poziomie 90 proc. To bardzo duża skuteczność dla pacjentów z nawrotowym, opornym szpiczakiem. Poza tym, jest to nowy lek, którego lekarz nie ma w schemacie, jego zastosowanie jest całkowicie inne. Innowacje w leczeniu szpiczaka mnogiego są o tyle ważne, że pacjent po zastosowaniu odpowiednich terapii może żyć naprawdę kilkanaście lat albo dłużej, jak to ma miejsce w innych europejskich krajach – zaznacza Łukasz Rokicki.

Szpiczak plazmocytowy jest bardzo rzadkim nowotworem złośliwym. Szacuje się, że stanowi nie więcej niż 2 proc. ogółu chorób nowotworowych. W gronie nowotworów hematologicznych jest natomiast drugi pod względem częstotliwości występowania, odpowiadając za 12–15 proc. zachorowań.

 Szpiczak to nowotwór krwi, na który w Polsce cierpi około 6 tys. pacjentów. Kiedyś uważano, że szpiczak to choroba dotykająca osoby starsze, po 60. roku życia. Jednak z naszych obserwacji wynika, że ten wiek zaniża się coraz bardziej. Mamy coraz więcej pacjentów w wieku 30–40 lat – mówi prezes zarządu Fundacji Carita – Żyć ze szpiczakiem.

Szpiczak często wykrywany jest przypadkowo, ze względu na niecharakterystyczne objawy – takie jak osłabienie, zmęczenie, częste infekcje i bóle kręgosłupa, które łatwo pomylić z chorobami nerek, infekcjami czy schorzeniami reumatologicznymi. Opóźnienia w postawieniu właściwej diagnozy dotyczą około 20 proc. chorych, a o trafnej diagnozie często decyduje przypadek.

W ostatnich latach w leczeniu szpiczaka plazmocytowego zarejestrowano nowe cząsteczki, które mogą znacznie wydłużyć życie pacjentów i poprawić jego jakość.

 Szpiczak to nie wyrok. Przy odpowiednim trybie leczenia nawet zaawansowaną chorobę, gdzie zajęty jest szpik, mamy ognisko osteolityczne, możemy cofnąć do zera i jest wiele takich przypadków. Ważne, żeby zacząć leczenie jak najwcześniej. Walczymy o to, żeby szpiczak stał się chorobą przewlekłą. Pacjenci żyją od leku do leku, od terapii do terapii – po prostu w pewnym momencie następuje remisja i choroba może wrócić. W zależności od leczenia może to być od 2 do 5 lat, ale każdy przypadek jest inny. Dlatego ważne jest to, żeby dla każdego pacjenta stosować indywidualną terapię i żeby lekarz miał w czym wybierać – podkreśla Łukasz Rokicki.