Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA), podczas spotkania typu B, zaakceptowała 3-letnie dane z Fazy I/II jako podstawę wniosku o przyspieszone zatwierdzenie dla terapii AMT-130 firmy uniQure. Zdaniem przedstawicieli projektu multiQure jest to istotny drogowskaz dla wszystkich terapii genowych, nie tylko dotyczących choroby Huntingtona, ale również innych chorób neurodegeneracyjnych o podłożu genetycznym, w tym dla multiQure.
Zmiana podejścia FDA oraz jej wpływ na terapie genowe
Terapie genowe stanowią bardzo dużą szansę dla setek tysięcy pacjentów cierpiących na choroby genetyczne, w tym chorobę Huntingtona. Powszechnie stosowane metody jedynie łagodzą objawy, ale nie powstrzymują choroby. Terapie genowe oparte o technologię RNAi pozwalają zaadresować przyczynę schorzenia, dlatego ich wprowadzenie do praktyki klinicznej jest od dawna wyczekiwane przez pacjentów, ich bliskich oraz środowisko medyczne.
Obecnie najbardziej zaawansowaną w rozwoju terapią RNAi przeciwko chorobie Huntingtona jest projekt AMT-130 notowanej na NASDAQ, holenderskiej spółki uniQure. Znajduje się on w I/II fazie badań klinicznych i według ostatnich doniesień, przygotowuje się do złożenia w FDA wniosku o warunkową rejestrację produktu biologicznego (BLA). 17 czerwca br. uniQure, po formalnym spotkaniu z FDA poinformowała, że agencja uznała 3-letnią analizę z badań fazy I/II za akceptowalną podstawę do złożenia wniosku w trybie przyspieszonej rejestracji, co planowane jest na III kwartał br. Rynek zareagował na te informacje bardzo entuzjastycznie. W dniu ogłoszenia tej informacji cena akcji spółki uniQure odnotowała wzrost o niemal 80%, a jej kapitalizacja przekroczyła 3 mld USD.
Szansa dla projektu multiQure
Zdaniem szefa projektu multiQure, którego celem jest rozwój konkurencyjnej do AMT-130 terapii opartej o RNAi, jest to ważne wydarzenie dla podmiotów, które pracują nad terapiami genowymi.
– Stanowisko FDA w sprawie terapii AMT-130 rozwijanej przez uniQure to przełomowy moment nie tylko dla podmiotów prowadzących prace B+R w obszarze terapii genowych w chorobie Huntingtona, ale również szerszego sektora badań nad lekami na genetyczne schorzenia neurodegeneracyjne. Agencja ds. Żywności i Leków potwierdziła, że trzyletnie dane z wczesnych faz klinicznych mogą stanowić wystarczającą podstawę do ubiegania się o przyspieszone zatwierdzenie terapii – a to zasadniczo zmienia rachunek ryzyka dla naszego projektu, a zatem również dla inwestorów i potencjalnych partnerów – informuje Tomasz Nocuń, szef projektu multiQure.
Zdaniem Tomasza Nocunia dla projektu multiQure szczególnie ważne jest zaakceptowanie przez amerykańskiego regulatora możliwości wykorzystania porównawczych zbiorów danych pochodzących z obserwacyjnych badań klinicznych choroby Huntingtona.
– To konkretne ułatwienie, które pozwoli efektywniej projektować własne badanie kliniczne. Co ważne, projekt multiQure wychodzi z pozycji potencjalnie silniejszej naukowo: nasza terapia celuje selektywnie – tylko w produkcję zmutowanej wersji huntingtyny, co stanowi istotną przewagę nad podejściem nieselektywnym reprezentowanym przez uniQure. Ich droga przez badanie kliniczne pokazuje natomiast, że koncepcja genetycznej terapii w tym schorzeniu przynosi pacjentom realne korzyści. Naszym zadaniem jest teraz przejście częściowo już przetartej ścieżki z terapią, której wyróżnikiem będzie lepszy profil bezpieczeństwa. – mówi Tomasz Nocuń.
Wpływ stanowiska FDA udzielonego spółce uniQure na inne terapie genowe, przede wszystkim multiQure, został oceniony i skomentowany przez Dom Maklerski INC. Autorzy komentarza zwracają uwagę przede wszystkim na istotne podobieństwa obu projektów, możliwość wykorzystania ścieżki już przetartej przez uniQure oraz przewagi polskiego projektu nad AMT-130 polegające na selektywności terapii.
– Pozytywne dane kliniczne uniQure oraz konstruktywne podejście FDA stanowią zewnętrzną walidację logiki, na której bazuje strategia multiQure. Jednocześnie technologia multiQure może wyróżniać się preferencyjnym oddziaływaniem na zmutowany transkrypt zawierający wydłużoną sekwencję powtórzeń CAG, przy potencjalnym ograniczeniu wpływu na prawidłową kopię genu HTT, co może mieć znaczenie z perspektywy bezpieczeństwa biologicznego – komentuje dr Maciej Kietliński, analityk Domu Maklerskiego INC, autor raportu analitycznego nt. projektu multiQure.
Giełdowe plany multiQure
Sukces uniQure oraz reakcja rynku pokazują, jak duży wpływ na wycenę spółek biotechnologicznych mają osiąganie kamieni milowych, a także związane z tym stanowiska i decyzje regulatorów. Dlatego Intencją kierownictwa i inwestorów projektu multiQure jest wprowadzenie projektu na giełdę, aby umożliwić inwestorom partycypację w realizacji kolejnych kamieni milowych przez spółkę.
– Realizujemy działania mające na celu wprowadzenie multiQure na giełdę, aby również polscy inwestorzy uzyskali ekspozycję na przedsięwzięcie skupione na rozwoju terapii genowej na chorobę Huntingtona, a przy tym potencjalnie efektywniejszą i bezpieczniejszą niż uniQure. Na początku tygodnia podpisaliśmy umowę o wniesienie projektu do spółki Pure Biologics i zmianie jej nazwy na multiQure. Jesteśmy na ostatniej prostej tego procesu – komentuje dr Kris Siemionow, inwestor projektu multiQure, współzałożyciel i udziałowiec Biofund.
Proces wprowadzania projektu na GPW jest konsekwentnie realizowany. Poza podpisaniem umowy wprowadzenia projektu do Pure Biologics (docelowo multiQure S.A.), akcjonariusze spółki zdecydowali również o emisji akcji, w ramach której planowane jest pozyskanie środków, które pozwolą zespołowi multiQure na podanie terapii pierwszym pacjentom, co ma nastąpić w ciągu najbliższych 12-18 miesięcy oraz uzyskanie pierwszych wyników do połowy 2028 roku.
Podsumowanie
Stanowisko FDA przekazane spółce uniQure wyznacza nowy standard dla całego sektora terapii genowych, potwierdzając krystalizowanie się ścieżki regulacyjnej dla tej klasy leków. Dla projektu multiQure oznacza to nie tylko obniżenie ryzyka regulacyjnego, ale również zewnętrzne potwierdzenie słuszności obranej strategii naukowej – przy jednoczesnej przewadze w zakresie bezpieczeństwa terapii wynikającej z jej selektywności. Biorąc pod uwagę, że trwają pracę nad wprowadzeniem projektu na giełdę, Polscy inwestorzy już niebawem uzyskają ekspozycję na terapię genową przeciwko chorobie Huntingtona z kategorii best-in-class.
