Terapie genowe to przyszłość medycyny. Modyfikacja genów pozwoli na skuteczne leczenie wielu chorób, w tym nowotworów

0

Choroby takie jak nowotwory, wrodzona ślepota czy choroby neurologiczne będzie można wyleczyć dzięki terapiom genowym. W sprzedaży już są leki, które służą do leczenia dziedzicznej choroby siatkówki, a także inne, w których modyfikacjami genetycznymi zwiększa się szanse wyleczenia białaczki. Prowadzone są też terapie genetyczne niedoborów odporności u dzieci. Kwestią przyszłości jest pojawienie się kolejnych skutecznych terapii. Terapie genowe to przyszłość medycyny, ale na ich zastosowanie duży wpływ mają wysokie koszty i wątpliwości natury etycznej w przypadku modyfikacji eugenicznych.

– Terapia genowa polega na tym, że za pomocą metod inżynierii genetycznej dokonujemy jakiejś zmiany w komórce. Zmiana może polegać na dodaniu czegoś do sekwencji genetycznej, zabraniu jakiejś sekwencji genetycznej, na zmianie wewnątrz chromosomów, choć nie tylko w nich – tłumaczy w rozmowie z agencją informacyjną Newseria Innowacje dr hab. Radosław Zagożdżon, kierownik Zakładu Immunologii Klinicznej Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Obecnie prowadzone są dwa główne typy terapii genowej: zmiana genetyczna w samym organizmie poprzez np. wprowadzenie wirusa do organizmu oraz modyfikacja komórek poza organizmem człowieka, a następnie ich wszczepienie. Terapia genowa może mieć na celu wprowadzenie materiału genetycznego do komórek, aby kompensować nieprawidłowe geny lub wytworzyć korzystne białko. Jeśli zmutowany gen powoduje, że niezbędne białko jest wadliwe lub go brakuje, to terapia genowa może wprowadzić prawidłową kopię genu lub jego uproszczony odpowiednik. Stosuje się przy tym m.in. zmodyfikowane wirusy, tzw. wektory wirusowe, wyposażone w sekwencje genetyczne, które zastępują uszkodzone geny powodujące choroby w komórkach.

– Na obecnym etapie, główne cele terapii genowej to korekta prostych schorzeń, gdzie uszkodzony jest jeden konkretny gen. W przypadku niedoborów odporności są już prowadzone zaawansowane, bardzo skuteczne terapie. Między innymi we Francji u dzieci na bardzo wczesnym etapie pobierane są ich komórki macierzyste ze szpiku, następnie są one modyfikowane i zwracane. Dzieci nagle zdrowieją. Z osób, które na pewno nie przeżyłyby długo ze względu na rozwój zakażeń, nagle stają się praktycznie zdrowe. Są też już terapie modyfikacji struktur oka w okulistyce, żeby przywrócić wzrok, bajecznie drogie i bardzo trudne terapie, ale w teorii w pełni wykonalne – podkreśla dr Radosław Zagożdżon.

Czytaj również:  Dobrze już było. Międzynarodowy Fundusz walutowy przewiduje kryzys

W ubiegłym roku amerykański Urząd ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdził terapię genową Luxturna. Ma ona pomóc w leczeniu dziedzicznej choroby siatkówki – wrodzonej ślepoty Lebera. Za pomocą zmodyfikowanego genetycznie wirusa można naprawić genom komórek siatkówki. Lek trafił już do sprzedaży w lutym tego roku i obecnie jest najdroższym lekiem świata – cena za pojedynczą terapię sięga 850 tys. dol. FDA zatwierdziła też terapię genową modyfikująca układ odpornościowy chorego, którą można stosować u chorych na oporną białaczkę limfoblastyczną.