W fazie badań klinicznych na świecie znajduje się ponad 360 terapii genowych. Polska należy do liderów pod względem diagnostyki genowej

0
W fazie badań klinicznych na świecie znajduje się ponad 360 terapii genowych. Polska należy do liderów pod względem diagnostyki genowej

Pierwszą terapię komórkową i genową zatwierdziły Stany Zjednoczone w 2017 roku. Obecnie, jak wynika z raportu PhRMA, w fazie badań klinicznych znajduje się ponad 360 genowych terapii. Jak dotąd tylko sześć chorób jest leczonych terapią genową lub komórkową, m.in. jeden z nowotworów, choroby oczu i rzadkie choroby dziedziczne. Dzięki metodzie CRISPR można z kolei wyciąć z genomu nieprawidłowe informacje genetyczne i zastąpić je nowymi. Także w Polsce powstaje coraz więcej firm, które prowadzą tego typu badania.

– Mamy dwa obszary, jeśli chodzi o innowacje w genetyce. Jeden to diagnostyka genetyczna i pod tym względem faktycznie jesteśmy bardzo zaawansowani. Drugi obszar to leczenie celowane w chorobach genetycznych – mówi w rozmowie z agencją informacyjną Newseria Innowacje Katarzyna Kazior, członek rady nadzorczej Zdrowegeny.pl.

Badania genetyczne i terapie celowane rewolucjonizują medycynę. Obecnie dzięki tym pierwszym można sprawdzić predyspozycje, upodobania czy nawet charakter. Mogą być one także przełomowe dla chorych – sprawdzą nasze predyspozycje na dane choroby, ewentualne uszkodzone geny i prawdopodobieństwo chorób.

– Firma 23andMe skupia się na badaniu, które pokazuje nam, skąd pochodzimy my i nasi przodkowie, ale też pokazuje różnego rodzaju cechy, tendencje genetyczne, jak również korelacje danego genu z występowaniem danej choroby albo nietolerancją pewnych potraw – wskazuje Katarzyna Kazior.

Wykonanie badań genetycznych pozwala zidentyfikować zmiany w naszym DNA związane z podwyższonym ryzykiem zachorowania na nowotwory czy sprawdzić nasz mikrobiom, czyli bakterie w przewodzie pokarmowym.

Pod względem badań genetycznych Polska należy do światowej czołówki, na swoim koncie mamy opracowanie metody badań, która jest kilkudziesięciokrotnie tańsza niż te powszechnie proponowane, a przy tym bardzo skuteczna. Przykładem może być program Badamy Geny, który pozwala ocenić ryzyko zachorowania na nowotwory dziedziczne. Program Zdrowe Geny umożliwia zaś np. sprawdzenie prawdopodobieństwa zachorowania na raka trzustki.

Czytaj również:  Prof. Witold Orłowski o wpływie koronawirusa na gospodarkę

– Tego typu celowana diagnostyka, jeśli chodzi o weryfikację prawdopodobieństwa wystąpienia dziedzicznej choroby, jest w Polsce już dosyć szeroko dostępna – przekonuje ekspertka.

O ile badania genetyczne pozwalają przygotować się do wystąpienia choroby, o tyle terapie genowe umożliwiają skuteczną walkę ze schorzeniami, na które dotychczas nie znaleziono leków. Już w 2012 roku Unia Europejska zatwierdziła pierwszą terapię ukierunkowaną na konkretny zmutowany gen, który powoduje chorobę wątroby. Pięć lat później, w 2017 roku, w USA zatwierdzono genetyczne leczenie chorób wzroku. Trwają badania kliniczne terapii genowych dla setek innych chorób.

Raport opublikowany przez Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (PhRMA) wskazuje, że obecnie w fazie rozwoju klinicznego znajdują się 362 terapie komórkowe  i genowe. Oznacza to wzrost o 20 proc. od 2018 roku.

– Największą obietnicą jest firma CRISPR. Wykorzystuje ona działanie wirusów, które tną geny danego człowieka i w miejsce wadliwego genu podstawiają  poprawny albo ten, którego byśmy sobie życzyli. Jednak te działania nie są jeszcze w takiej fazie, żebyśmy mogli z nich szeroko korzystać – ocenia Katarzyna Kazior.