Oprócz zmian w systemie refundacji leków, opublikowany 23 września 2016 r. projekt nowelizacji zawiera również interesujące propozycje zmian w ustawie Prawo farmaceutyczne. Niewątpliwie najważniejszą ze zmian w tym zakresie jest propozycja wprowadzenia do polskiego prawa instytucji tzw. „compassionate use” czyli programów „humanitarnego stosowania leków”, które nie zostały oficjalnie zatwierdzone przez właściwe organy władzy publicznej. Umożliwienie stosowania niezatwierdzonych produktów leczniczych także poza ramami badania klinicznego stanowić może istotny impuls dla poszukiwań nowych terapii.
Ogólne ramy prawne pozwalające na wprowadzenie do krajowych porządków prawnych programów indywidualnego stosowania leków będących w fazie badań lub w stosunku do których toczy się postępowanie o dopuszczenie do obrotu ustanowiło rozporządzenie 726/2004 Parlamentu Europejskiego i Rady ustanawiające wspólnotowe procedury wydawania pozwoleń dla produktów leczniczych stosowanych u ludzi i do celów weterynaryjnych i nadzoru nad nimi oraz ustanawiające Europejską Agencję Leków. Rozporządzenie to pozwala państwom członkowskim na wprowadzenie regulacji, które umożliwiałyby udostępnianie tego rodzaju leków pacjentom cierpiącym m.in. na choroby chroniczne, wycieńczające lub zagrażające życiu. Dodatkowo, dla wspomnianych grup pacjentów nie może być dostępna żadna alternatywna terapia o potwierdzonej skuteczności.
Polskie rozwiązania w zakresie programów indywidualnego stosowania opierać się mają na systemie zgód wydawanych przez ministra zdrowia na wniosek podmiotu odpowiedzialnego (a właściwie podmiotu ubiegającego się o takie pozwolenie) lub sponsora badania klinicznego – w zależności od tego czy dla danego produktu złożono już wniosek o wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. W razie wątpliwości co do skuteczności lub bezpieczeństwa takiej eksperymentalnej terapii, minister uprawniony będzie do wystąpienia o opinię do CHMP (Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi) lub konsultanta z odpowiedniej dziedziny medycyny.
Wniosek o wyrażenie zgody zawierać miałby m.in.:
- zobowiązanie do zapewnienia dostępności produktu leczniczego dla docelowej grupy pacjentów wraz z określeniem sposobu realizacji tego zobowiązania,
- określenie sposobu finansowania programu indywidualnego stosowania, w tym oszacowanie kosztu podania produktu,
- umowę z podmiotem leczniczym na realizację programu (o ile podanie leku wymaga zaangażowania podmiotu leczniczego).
Dodatkowo, zaproponowano, aby wnioskodawca przedstawiał również szczegółowy opis programu indywidualnego stosowania, a w tym:
- szczegółowe dane nt. produktu, z uwzględnieniem stosunku korzyści do ryzyka, określeniem warunków podawania i sposobu stosowania, informacje nt. bezpieczeństwa stosowania;
- opis grupy docelowej pacjentów wraz z warunkami włączenia oraz wyłączenia z programu;
- określenie jednostki chorobowej z uwzględnieniem informacji o braku możliwości zastosowania innego leczenia;
- broszurę badacza stosowaną w trwającym lub zakończonym badaniu klinicznym dotyczącym produktu;
- projekt przekazywanej pacjentom informacji dotyczącej produktu, spodziewanych korzyści, działań niepożądanych oraz ryzyka;
- informację o uzyskaniu analogicznej zgody w innych krajach Unii Europejskiej lub opinii CHMP.
Zgody na realizację programów indywidualnego stosowania wydawane będą na czas oznaczony. Uzyskanie zgody stanowić będzie podstawę do sprowadzenia z zagranicy produktu leczniczego (jeśli będzie to konieczne). O fakcie sprowadzenia produktu leczniczego z zagranicy trzeba będzie także powiadomić ministra zdrowia.
Co istotne, w projekcie wyraźnie zastrzeżono, że otrzymanie zgody ministra zdrowia na prowadzenie programu indywidualnego stosowania nie będzie zwalniać podmiotu odpowiedzialnego albo sponsora od odpowiedzialności karnej lub cywilnej wynikającej z zastosowania niezatwierdzonego produktu.
Autorzy:
- Bartosz Michalski, Radca prawny, Managing Associate, Deloitte Legal
- Marcin Fiałka, Aplikant radcowski, Associate, Deloitte Legal
