Leczenie raka płuc może zrewolucjonizować terapia spersonalizowana

leki

Rak płuc jest najczęstszą na świecie przyczyną zgonów spowodowanych nowotworem złośliwym. Do niedawna podstawową metodą jego leczenia była chemioterapia. Wiąże się ona jednak z wieloma działaniami niepożądanymi, a nie zawsze jest efektywna. Naukowcy od wielu lat poszukiwali sposobu leczenia, który działałby jedynie na komórki nowotworowe. Obecnie duże nadzieje wiąże się z leczeniem spersonalizowanym, czyli wycelowanym w konkretną mutację genetyczną odpowiedzialną za proces nowotworowy.

Nową, obiecującą terapią dla chorych z niedrobno komórkowym rakiem płuc jest  kryzotynib – to przykład leku spersonalizowanego przeznaczonego dla pacjentów, u których stwierdzono mutację genu ALK. Nieprawidłowe działanie genu doprowadza do pojawienia się w komórkach nowotworowych białka, które stymuluje rozwój guza.

 – Zdefiniowanie krytycznej roli białka ALK i tego, że jest to czynnik napędzający komórki nowotworowe, umożliwiło opracowanie leku, który wybiórczo to białko hamuje – tłumaczy prof. Piotr Wysocki, prezes Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej, w rozmowie z agencją informacyjną Newseria. – Okazało się, że dobrą odpowiedź na leczenie, czyli bardzo wyraźne zmniejszenie się przerzutów i zaawansowania choroby, zaobserwowano u prawie 60 proc. chorych, co jest bardzo rzadkie, nawet w przypadku stosowania agresywnej chemioterapii .

Mutacja genu ALK występuje jedynie u ok. 5 proc. chorych, cierpiących na niedrobnokomórkowego raka płuc. Grupa ta różni się od ogólnej populacji chorych na ten rodzaj nowotworu – są młodsi i częściej są to osoby niepalące.

 – Udało się opracować lek dla bardzo wąskiej, ale zdefiniowanej populacji chorych, u których on działa i jest dobrze tolerowany – tłumaczy prof. Piotr Wysocki. – To jest właśnie personalizacja leczenia onkologicznego. Najpierw poznajemy krytyczny cel, czyli to uszkodzone białko i opracowujemy lek, który je hamuje. Taki lek stosujemy tylko u chorych, u których jest to uszkodzone białko, bo tylko u nich zadziała.

Ze względu na duże nadzieje wiązane z kryzotynibem, zarówno amerykańska FDA (Food and Drug Administration), jak i (Europejska Agencja Leków) EMA, zdecydowały się na przyspieszoną rejestrację leku.

 – Procedura przyspieszona nie oznacza, że dopuszcza się do obrotu leki, które są niezbadane i niepewnej jakości! To są leki, w przypadku których stosunek korzyści do ryzyka jest na korzyść stosowania – mówi dr dr Leszek Borkowski, prezes Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych.

Leczenie spersonalizowane opiera się w dużej mierze na rozpoznaniu przyczyny rozwoju raka u danego pacjenta. Oznacza to również racjonalizację kosztów leczenia. Z jednej strony u chorych z danym zaburzeniem można oczekiwać spodziewanej skuteczności leczenia, a z drugiej strony – leku nie otrzymują pacjenci, u których wiadomo, że lek nie zadziała.