Zanim produkt farmaceutyczny zostanie dopuszczony do stosowania u pacjentów, musi przejść złożony i ściśle regulowany proces uzyskania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. W Unii Europejskiej proces ten nadzoruje Europejska Agencja Leków (EMA). Niektóre kategorie produktów, takie jak zaawansowane terapie medyczne (ATMP – Advanced Therapy Medicinal Products), wymagają specjalnych procedur zatwierdzania. Ponadto trwają inicjatywy mające na celu ujednolicenie tych procesów na poziomie międzynarodowym. Komentarz przygotował Dr Ioannis Papasotiriou.
Aby produkt farmaceutyczny mógł zostać wprowadzony do obrotu, musi przejść szereg rygorystycznych procedur oraz uzyskać akceptację odpowiednich organów regulacyjnych. W Unii Europejskiej organem właściwym jest Europejska Agencja Leków (EMA), natomiast w Stanach Zjednoczonych – Agencja ds. Żywności i Leków (FDA).
Istnieje porozumienie o wzajemnym uznawaniu między różnymi instytucjami regulacyjnymi, w tym EMA, FDA, SwissMedic, brytyjską Agencją Regulacyjną ds. Leków i Produktów Opieki Zdrowotnej (MHRA) oraz odpowiednimi organami kanadyjskimi.
Ponadto podejmowane są działania na rzecz harmonizacji tych procesów w ramach Międzynarodowej Konferencji ds. Harmonizacji Wymagań Technicznych dla Rejestracji Produktów Farmaceutycznych Stosowanych u Ludzi (ICH). Zasady te określane są wspólnie mianem Wytycznych Dobrej Praktyki Klinicznej (Good Clinical Practice – GCP).
Na europejskim rynku farmaceutycznym istnieją dwie główne ścieżki komercjalizacji nowych leków, zarówno chemicznych, jak i biomolekularnych.
Pierwsza to procedura scentralizowana. W tym procesie badany produkt leczniczy (Investigational Medicinal Product – IMP), czyli nowy lek, który nie uzyskał jeszcze zatwierdzenia, jest zgłaszany do EMA. Agencja następnie nadzoruje kolejne etapy, w tym kliniczne badania z udziałem ludzi.
Druga ścieżka polega na uzyskaniu pozwolenia na sprzedaż w jednym kraju UE za pośrednictwem krajowego organu regulacyjnego. Procedura krajowa jest stosowana, gdy firma stara się o zezwolenie na wprowadzenie produktu wyłącznie w jednym państwie członkowskim. W późniejszym etapie przedsiębiorstwo może ubiegać się o wzajemne uznanie w pozostałych krajach Unii, co jest procesem stosunkowo uproszczonym.
Zaawansowane terapie medyczne (ATMPs) to innowacyjne terapie przeznaczone do stosowania u ludzi, opracowane na bazie genów, tkanek lub komórek. W przeciwieństwie do tradycyjnych produktów leczniczych, ATMP nie są zatwierdzane przez krajowe organy regulacyjne – wymagają one scentralizowanej procedury uzyskania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Produkty ATMP są regulowane przez Rozporządzenie (WE) nr 1394/2007, które znajduje się w kompetencji EMA. Rozporządzenie to jest bezpośrednio stosowane we wszystkich państwach członkowskich, co oznacza, że nie wymaga transpozycji do prawa krajowego, aby weszło w życie.
Wszystkie państwa członkowskie Unii Europejskiej są zobowiązane do dostosowania swojego ustawodawstwa krajowego do obowiązujących dyrektyw i rozporządzeń. Wymóg ten jednak prowadzi do rozbieżności i trudności w osiągnięciu pełnej harmonizacji przepisów regulacyjnych między poszczególnymi krajami, co z kolei może wpływać na sposób organizacji opieki nad pacjentami.
