Blisko połowa chorych na szpiczaka plazmocytowego – rzadki nowotwór złośliwy – kwalifikuje się do przeszczepu szpiku. To najbardziej efektywna metoda walki z tą chorobą. Jeszcze przed zabiegiem pacjenci muszą być leczeni innymi metodami, żeby zredukować liczbę komórek szpiczakowych. Problem w tym, że część chorych nie reaguje na dostępne w Polsce terapie lekowe, przez co nie może zostać poddana przeszczepowi. W Europie już od kilku lat zarejestrowane są nowoczesne leki, które mogłyby pomóc pacjentom w uzyskaniu remisji choroby. Refundują je m.in. Rumunia i Słowenia. Pacjenci w Polsce nadal walczą o dostęp do nich.
– Dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym najważniejsze jest to, żeby jak najdłużej byli utrzymani w remisji choroby. Czyli walczymy o to, żeby choroba przez długi okres nie dawała kolejnych objawów. Pacjenci potrzebują dostępu do nowoczesnych terapii lekowych, które dawałyby szansę na przeszczep, ale na dziś nie są refundowane. To standard europejski, którego u nas w dalszym ciągu brakuje – mówi agencji informacyjnej Newseria Biznes Łukasz Rokicki, prezes zarządu Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.
Szpiczak plazmocytowy jest bardzo rzadkim nowotworem złośliwym. Szacuje się, że stanowi nie więcej niż 2 proc. ogółu chorób nowotworowych. W Polsce choruje na niego około 6 tys. pacjentów. Dotąd choroba atakowała głównie osoby starsze, po 60. roku życia. Jednak ta granica wieku się zaniża i obecnie coraz więcej pacjentów ma 30–40 lat.
– Chorzy na szpiczaka to w części ludzie w mocno zaawansowanym wieku, często cierpiący na różne schorzenia dodatkowe, którzy raczej nie są w stanie przeżyć zabiegu przeszczepu, bo to dość agresywna metoda. Natomiast mniej więcej połowa chorych to są ludzie młodsi, w lepszym stanie ogólnym, którzy taki zabieg mogą przeżyć. Dla nich przeszczep to najbardziej skuteczna metoda redukcji komórek szpiczakowych – dodaje prof. dr hab. n. med. Wiesław Jędrzejczak, wieloletni konsultant krajowy w dziedzinie hematologii.
– Aby pacjenta dobrze przygotować do przeszczepu, niezbędny jest dostęp do odpowiedniej terapii lekowej, która zatrzyma chorobę, wprowadzi ją w stan remisji i przygotuje pacjenta do procedury autoprzeszczepu szpiku kostnego – mówi Łukasz Rokicki.
– Większość chorych reaguje na leczenie, które mamy obecnie dostępne. Problemem są ci, którzy reagują niewystarczająco i potrzebują innego leczenia, żeby móc kwalifikować się do przeszczepienia – mówi prof. Wiesław Jędrzejczak.
Jednym z takich leków przygotowujących do przeszczepu jest karfilzomib, który w Polsce jest nadal nierefundowany. Jak podkreśla prof. Jędrzejczak, ten lek jest właściwie jedynym wyjściem dla tej grupy chorych, która nie kwalifikuje się do przeszczepu szpiku, stosując dotychczasową terapię.
– Karfilzomib jest lekiem nowej generacji, który na świecie bardzo szeroko wkroczył do leczenia szpiczaka. Mówię o tej bogatszej części świata, która może sobie na to pozwolić. Jest to lek bardzo skuteczny, ale my w Polsce na razie jeszcze nawet nie marzymy o tym, żeby móc udostępnić ten lek wszystkim chorym. Marzymy o tym, żeby podawać go tym, którzy potrzebują go najbardziej. Są to pacjenci, którzy nie uzyskują wystarczającej poprawy dostępnymi metodami leczenia. Gdyby uzyskali co najmniej częściową remisję, mogliby skorzystać z przeszczepienia szpiku i tutaj rzeczywiście może pomóc karfilzomib – mówi prof. Wiesław Jędrzejczak.
Jak podkreśla, karfilzomib jest lekiem, który nie wymaga podawania ciągłego. Jego zadaniem jest wprowadzenie pacjenta w stan, w którym choroba częściowo ustępuje, tak aby można było poddać go zabiegowi przeszczepu. Leczenie nim jest stosunkowo krótkie i w związku z tym – tanie.
– Niestety pacjenci mają dostęp do tych nowoczesnych terapii tylko w badaniach klinicznych. My zmierzamy do tego, aby ten dostęp był normalnie refundowany przez państwo, żeby pacjenci nie musieli jeździć od kliniki do kliniki w poszukiwaniu leku – mówi Łukasz Rokicki.
Jak podkreśla, wśród podopiecznych fundacji jest wielu pacjentów, którzy – dzięki przeszczepowi – utrzymali remisję i wrócili do w miarę normalnego życia, jak przed chorobą.
– W Europie co roku rejestrowanych jest około 6 nowych cząsteczek, leków w szpiczaku plazmocytowym. My dalej walczymy o te leki, które w Europie były zarejestrowane już kilka lat temu. Mówimy zwłaszcza o dwóch lekach: karfilzomibie i daratumumabie, które są bardzo potrzebne pacjentom ze szpiczakiem. Mają inny schemat działania: karfilzomib jest to lek przygotowujący do przeszczepu, a daratumumab jest to lek dla pacjentów, którzy do tego przeszczepu się nie kwalifikują. Bardzo ważne jest, żeby wypełnić tę lukę w leczeniu i dogonić Europę. Takie kraje jak Rumunia czy Słowenia już te terapie mają – podsumowuje prezes zarządu Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.
