Szpiczak plazmocytowy stanowi ok. 10–15 proc. nowotworów krwi. Przez brak typowych objawów często wykrywany jest zbyt późno. Ważną rolę w tym momencie odgrywają skuteczne terapie. Nowoczesne formy leczenia są w stanie przedłużyć życie pacjentów nawet o 10 lat i znacznie poprawić ich jakość, dzięki czemu szpiczak staje się chorobą przewlekłą, a nie śmiertelną. Eksperci podkreślają, że najlepsze efekty daje leczenie skojarzone, przy zastosowaniu wielu leków, jednak większość z nich nie jest dostępna w Polsce w procesie refundacyjnym.
Szpiczak plazmocytowy to rzadki nowotwór krwi powstający na skutek nadmiernego rozrostu tzw. komórek plazmatycznych znajdujących się w szpiku kostnym. Schorzenie to występuje głównie o osób powyżej 65 roku życia. Objawy szpiczaka plazmocytowego to m.in. bóle kostne, częste złamania, nawrotowe infekcje i zakażenia, osłabienie, a niekiedy również zaburzenia rytmu serca. Ze względu na nieswoiste symptomy diagnoza następuje często w momencie, gdy choroba wkracza w zaawansowane stadium. Podejrzenie szpiczaka nasunąć mogą odchylenia w takich badaniach, jak morfologia krwi z rozmazem, OB i badanie ogólne moczu.
– W szpiczaku wczesna diagnoza jest istotna o tyle, że umożliwia leczenie zanim rozwiną się powikłania, którymi mogą być patologiczne złamania kości, kręgosłupa, kości długich albo niewydolność nerek – mówi agencji informacyjnej Newseria prof. Wiesław Jędrzejczak, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii, kierownik Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych WUM.
Wczesna bezobjawowa postać szpiczaka plazmocytowego nie zawsze wymaga terapii. W pozostałych przypadkach wybór metody leczenia uzależniony jest m.in. od stopnia zaawansowania choroby oraz wieku pacjenta. Standardem jest dożylna lub doustna chemioterapia, która u blisko 70 proc. pacjentów prowadzi do remisji choroby.
Chorzy zazwyczaj preferują leki doustne, mogą je bowiem przyjmować samodzielnie w warunkach domowych. Ta forma terapii redukuje ponadto możliwość wystąpienia powikłań takich jak zmiany zakrzepowe, stany zapalne lub infekcje. Szpiczak jest chorobą nieuleczalną – nowoczesne leki mogą jednak sprawić, że przyjmie formę przewlekłą, a chorzy będą mogli prowadzić niemal normalny tryb życia.
– Z jednej strony mamy leki, które są klasycznie stosowane, zaczynając od kortykosteroidów, poprzez leki alkilujące i inne leki cytostatyczne, przechodzimy do leków tzw. immunomodulujących, których pierwszym przedstawicielem jest talidomid, a drugim, który jest dostępny dla naszych chorych, jest lenalidomid. Nie jest na razie dostępny pomalidomid, poza możliwością uczestniczenia w badaniach klinicznych, w których ten lek jest finansowany – mówi prof. Wiesław Jędrzejczak.
Kolejne grupy leków to tzw. inhibitory proteasomu, m.in. bortezomib, carfilzomib i ixazomib, oraz przeciwciała monokolonalne takie jak daratumumab i elotuzumab. Mogą one znacząco wydłużyć życie pacjentów. W leczeniu szpiczaka plazmocytowego pozytywne efekty daje skojarzenie kilku leków o zróżnicowanych mechanizmach działania Szczególnie skuteczne jest łączenie leków immunomodulujących z inhibitorami proteasomu, przeciwciałami monoklonalnymi oraz kortykosteroidami. Nie wszystkie formy takich terapii są jednak dostępne dla polskich pacjentów.
– Nie mamy dostępu do najnowszych leków, do nowych generacji inhibitorów proteasomu w doustnej postaci. Podobnie nie mamy dostępu do nowszych immunomodulatorów czy przeciwciał monoklonalnych. Nasi pacjenci mają dostęp do nich jedynie w badaniach klinicznych. Mimo to sytuacja nie jest dramatyczna, ponieważ możemy skonstruować całkiem skuteczny triplet oparty o dostępne immunomodulatory i inhibitory proteasomu – mówi Agnieszka Druzd-Sitek, onkolog z Kliniki Nowotworów Układu Chłonnego Centrum Onkologii – Instytutu im. M. Skłodowskiej-Curie w Warszawie.
Uznaną metodą leczenia szpiczaka u młodszych chorych bez istotnych schorzeń współistniejących jest chemioterapia połączona z przeszczepieniem komórek krwiotwórczych (chorzy często w skrócie mówią o przeszczepie szpiku). Jednak pacjenci ze szpiczakiem to zazwyczaj osoby po 60, a nawet 70 roku życia, często cierpiący z powodu innych chorób, co znacznie podnosi ryzyko powikłań procedury przeszczepowej. Współczesna medycyna, poza klasycznymi cytostatykami, przewiduje dla nich terapię lekami immunomodulującymi lub inhibitorami proteasomu. W przypadku tej drugiej formy leczenia istnieją jednak pewne ograniczenia w możliwości zastosowania nawet, jeśli lek jest dostępny.
– Obecne leczenie szpiczaka w większości związane jest z częstym pobytem lub częstymi wizytami w ośrodkach leczniczych ze względu na iniekcyjne formy podania leków. Musimy pamiętać, że nie każdy pacjent jest w stanie regularnie dojeżdżać czasem kilkaset czy nawet kilkadziesiąt kilometrów na podanie leku i wtedy z konieczności musimy zamieniać takie leczenie na leczenie doustne, które jest najwygodniejsze – mówi Agnieszka Druzd-Sitek.
W przypadku nawrotu choroby wykorzystywane są leki, których wcześniej nie stosowano w procesie terapeutycznym i które cechują się odmiennym mechanizmem działania na komórki szpiczaka. Gdy szpiczak plazmocytowy staje się oporny na terapię, lekarze mają do dyspozycji leczenie objawowe, łagodzące wywoływane przez chorobę symptomy, ewentualnie kwalifikację pacjenta do badania klinicznego, w ramach którego pacjent ma szansę otrzymać lek o spodziewanej istotnej aktywności w szpiczaku.
