Choroba Leśniowskiego-Crohna to schorzenie ludzi młodych, aktywnych zawodowo. Częste absencje w pracy spowodowane okresowym zaostrzeniem choroby oraz koszty leczenia mogą uszczuplić budżet pacjenta nawet o 2,5 tys. zł miesięcznie. Straty dla gospodarki wynoszą natomiast nawet 140 mln zł rocznie. Pacjentom mogą pomóc nowoczesne leki, skuteczne zwłaszcza w przypadku chorych, u których wyczerpano inne opcje terapeutyczne. W Polsce dostęp do nich jest jednak bardzo ograniczony.
Choroba Leśniowskiego-Crohna należy do grupy nieswoistych chorób zapalnych jelit. To schorzenie autoimmunologiczne, atakujące wybrane odcinki przewodu pokarmowego od jamy ustnej do odbytu. Zmiany chorobowe najczęściej pojawiają się w końcowym odcinku jelita krętego i na początku jelita grubego oraz w jelicie cienkim, przy czym odcinki ze stanem zapalnym przedzielone są odcinkami zdrowymi. Objawy choroby Leśniowskiego-Crohna to nawracająca biegunka, bóle brzucha, gorączka, nagły spadek masy ciała, często także zmiany okołoodbytowe oraz śluz i krew w stolcu.
– Choroba Leśniowskiego-Crohna dotyka przede wszystkim ludzi młodych, w tym znaczną liczbę dzieci, które stanowią około 30 proc. pacjentów – mówi agencji informacyjnej Newseria Biznes Stefan Bogusławski, partner zarządzający PEX Pharma Sequence.
Najczęstszy przebieg choroby Leśniowskiego-Crohna obejmuje okresy zaostrzeń i remisji, zdarzają się jednak także przypadki przewlekłej agresywnej postaci schorzenia, która w krótkim czasie prowadzi do inwalidztwa. Choroba jest nieuleczalna, możliwa jednak do kontrolowania dzięki nowoczesnym lekom, głównie lekom, które wpływają na ten specyficzny stan zapalny oraz immunosupresyjnym. Dostęp polskich chorych do nowoczesnych terapii stale się poprawia – obecnie mogą oni korzystać z leczenia standardowego oraz niektórych leków biologicznych. Możliwość optymalnego zastosowania nowych leków wciąż jest jednak znacznie ograniczona.
– Nadal jesteśmy kilka kroków w tyle za krajami europejskimi, nawet nie porównując się do Francji czy Wielkiej Brytanii, ale z takimi krajami jak Węgry czy Rumunia. Mamy zdecydowanie gorsze możliwości w dostępie do nowych leków. Ten odstęp pomiędzy rejestracją leku w danym wskazaniu a możliwością jego zastosowania jest wciąż zbyt długi – mówi dr hab. n. med. Piotr Eder z Kliniki Gastroenterologii Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.
W zakresie nowoczesnych terapii obecnie zarejestrowane zostały na terenie państw Unii Europejskiej dwa leki biologiczne dające bardzo dobre efekty zwłaszcza w ciężkich przypadkach choroby Leśniowskiego-Crohna. Jednym z nich jest ustekinumab. Nie jest on dostępny dla pacjentów cierpiących na nieswoiste zapalenia jelit, choć zdaniem lekarzy powinien jak najszybciej zostać włączony do programu lekowego.
– To jest lek, który powinniśmy móc zaoferować pacjentom z chorobą Leśniowskiego-Crohna, jeśli przestali reagować na dotychczas stosowane leczenie, leczenie standardowe albo leczenie lekami biologicznymi, tzw. anty TNF-alfa. To infliximab czy adalimumab, które mamy w programie lekowym – mówi dr hab. n. med. Maria Kłopocka, gastroenterolog.
Osoby, których organizm nie odpowiada na dotychczasowe leczenie, stanowią znaczną część wszystkich chorych. Około 52. tygodnia leczenia blisko połowa pacjentów przestaje pozytywnie reagować na stosowana dotychczas terapię, co oznacza, że uzyskanie remisji choroby jest znacznie trudniejsze. Badania kliniczne, stanowiące podstawę do rejestracji leku, pokazały, że w około 60 proc. przypadków ustekinumab spowodował znaczną i długotrwałą poprawę stanu zdrowia.
– Dostępność tych nowych terapii na pewno poprawiłaby jakość życia chorych i myślę, że zmniejszyłaby koszty innej opieki, czyli niepotrzebnej chirurgii czy leczenia powikłań przewlekłej sterydoterapii – mówi prof. dr hab. n. med. Grażyna Rydzewska, prezes Polskiego Towarzystwa Gastroenterologii.
Choroba Leśniowskiego-Crohna to ogromne obciążenie zdrowotne, ale i finansowe. W okresach zaostrzenia choroby pacjenci nie są w stanie pracować zawodowo, koszt leków w zależności od stopnia nasilenia objawów wynosi od kilkuset do ponad tysiąca złotych miesięcznie. Z badania przeprowadzonego przez PEX PharmaSequence wynika, że deklarowana przez pacjentów utrata dochodu w okresie zaostrzenia choroby to ok. 1300 zł, co w połączeniu z wydatkami na leczenie daje ok. 2,5 tys. zł. Z chorobą Leśniowskiego-Crohna związane są także koszty pośrednie, utraconej produktywności osób, które cierpią z jej powodu. Wynikają one głównie z trwałej niezdolności do pracy lub częstych nieobecności w miejscu zatrudnienia.
– Wysokość utraconej produktywności sięga ok. 3,5 tys. zł w okresie zaostrzenia choroby, więc ci ludzie, którzy mogliby wytwarzać dochód narodowy, usługi i produkty, nie robią tego. My oceniamy, że całkowita strata dla gospodarki w skali rocznej to ok. 130–140 mln zł. To bardzo znacząca suma przy relatywnie niedużej grupie osób cierpiących na tę chorobę, około 10 tys. – mówi Stefan Bogusławski.
Problemem polskich pacjentów, oprócz wciąż ograniczonego dostępu do nowoczesnych terapii, jest także brak skoordynowanej opieki medycznej. Powinna ona uwzględniać współpracę różnych specjalistów: lekarza prowadzącego gastroenterologa, dietetyka, psychologa, chirurga, oraz odpowiednią diagnostykę. Zwiększyłoby to komfort życia pacjentów i zoptymalizowało wyniki leczenia.
