Odsetek 5-letnich przeżyć wśród polskich pacjentów chorujących na przewlekłą białaczką limfocytową jest o ponad 18 proc. niż w innych krajach Europy. W szczególnie trudnej sytuacji są pacjenci z agresywną postacią choroby – przeznaczone dla nich skuteczne leki nie są objęte finansowaniem.
Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) to nowotwór krwi polegający na niekontrolowanym namnażaniu zmienionych chorobowo białych krwinek we krwi, szpiku kostnym, węzłach chłonnych, wątrobie i śledzionie. Choroba ta dotyka głównie osoby starsze, po 65 roku życia. W Polsce rocznie zapada na nią ok. 2–3 osób na 100 tys. mieszkańców. Według danych NFZ w 2015 roku problem ten dotyczył 10 tys. osób. w naszym kraju.
Przyczyny powstawania choroby nie są dziś jeszcze znane. Naukowcy jednak przypuszczają, że istotną rolę w patogenezie PBL odgrywają predyspozycje genetyczne. Co istotne, przewlekła białaczka limfocytowa często rozwija się w sposób utajony, nie dając żadnych objawów. Diagnozowana jest często przez przypadek, podczas rutynowego badania krwi, gdy ma już zaawansowaną, agresywną postać.
Największym wyzwaniem terapeutycznym w przewlekłej białaczce limfocytowej są pacjenci z najbardziej agresywną postacią nowotworu – delecją krótkiego ramienia chromosomu 17p.
– Białaczka jest chorobą, która obejmuje od razu cały organizm. W związku z tym takie metody leczenia jak radioterapia czy chirurgia mają bardzo małe zastosowanie. Dlatego tutaj potrzebne jest leczenie systemowe i terapie celowane rzeczywiście stają się coraz ważniejsze w leczeniu tej choroby – mówi agencji informacyjnej Newseria prof. Iwona Hus z Kliniki Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku na Uniwersytecie Medycznym w Lublinie.
W Polsce średni odsetek 5-letnich przeżyć pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową jest o 5 proc. niższy niż średnia w Europie Środkowo-Wschodniej oraz o ponad 18 proc. niższy niż średnia w pozostałych częściach Europy. W przypadku wczesnego wykrycia choroby czas przeżycia pacjenta wynosi nawet powyżej 10 lat. Chorzy z zaawansowaną postacią choroby żyją ok. 3 lat od momentu diagnozy.
Obecnie w leczeniu agresywnej odmiany przewlekłej białaczki limfocytowej stosuje się drobnocząstkowe terapie celowane.
– Są tzw. małe cząsteczki, czyli leki, które hamują przewodzenie przez limfocyt, przez receptor limfocytów B, czyli te komórki, nie dostają elementów ważnych dla ich przeżycia, dla ich proliferacji. Dziś zarejestrowane są dwa takie leki. Jeden to jest idelalisib, drugi to ibrutinib, oba hamują przewodzenie przez ten receptor – wyjaśnia prof. Iwona Hus.
W Polsce żaden z tych leków nie jest jeszcze dostępny. Głównym problemem braku dostępności do leków hematoonkologicznych jest niska opłacalność kosztowa – stosunkowo mała liczba chorych powoduje, że ich leczenie jest wyjątkowo kosztowne.
– To nie jest tak naprawdę problem pieniędzy, tylko problem niewłaściwego gospodarowania pieniędzmi, które są. Pacjent źle leczony jest zawsze droższy od pacjenta dobrze leczonego. Poza tym, jeżeli pacjent bierze nowy lek, to nie bierze leku starego, więc ta kwota też jest inna – mówi dr Leszek Borkowski, farmakolog kliniczny w Szpitalu Wolskim w Warszawie.
Przyczyną ograniczonej dostępności do niektórych nowoczesnych leków jest także przewlekły proces refundacyjny. Według raportu firmy EY z 2015 roku, średni czas, który mija od zarejestrowania produktu w Unii Europejskiej do momentu podjęcia decyzji refundacyjnej, wynosi około dwóch lat. Oceniając efektywność finansową, resort zdrowia nie bierze też często pod uwagę tzw. kosztów społecznych wynikających z niewłaściwego leczenia pacjentów. Państwo musi wówczas ponosić koszty jego zwolnień lekarskich i hospitalizacji.
– Ci ludzie będą w lepszej formie, będą mogli dłużej pełnić swoje role społeczne, dłużej pracować albo dorabiać do emerytury, do renty, nie będą skazani na pogarszający się stan zdrowia, postępującą chorobę. Możemy liczyć na to, że my, jako społeczeństwo, będziemy na tym zyskiwać długofalowo – mówi Agata Polińska z Fundacji Onkologicznej Osób Młodych Alivia.
Zwrócenie uwagi na sytuację oraz potrzeby chorych cierpiących na przewlekłą białaczkę limfocytową, zwłaszcza jej zaawansowaną postać, to jeden z celów kampanii kampanii informacyjno-edukacyjnej „Życie mamy we krwi”. Jej organizatorzy chcą, by sprawy zdrowia seniorów zmagających się z nowotworami krwi zaczęły być zauważalne dla wszystkich.
