Uniwersytet Medyczny w Lublinie rozpoczął realizację badania klinicznego dedykowanego pacjentom z miastenią. Projekt uzyskał 26 mln zł grantu w ramach pierwszego konkursu Agencji Badań Medycznych na działalność badawczo-rozwojową.
Miastenia gravis to choroba autoimmunologiczna z grupy chorób nerwowo-mięśniowych polegająca na zaburzeniu transmisji nerwowo-mięśniowej. W wyniku nadmiernej aktywacji układu immunologicznego powstają nieprawidłowe przeciwciała, co doprowadza do osłabienia mięśni.
Najczęściej choroba zaczyna się od pojawienia się niedowładów mięśni twarzy, opadania powiek, dwojenia w oczach, trudności w mówieniu, połykaniu. Później może dojść do uogólnienia choroby, gdzie atakowane są inne grupy mięśni. Pacjent rano jest w miarę sprawny, zaś w ciągu dnia, wraz z aktywnością codzienną zaczynają słabnąć mięśnie. Najbardziej niebezpieczne jest zajęcie mięśni oddechowych. Dochodzi wówczas do przełomów miastenicznych, co może doprowadzić do śmierci.
Tradycyjne metody leczenia
Leczenie objawowe ma na celu zwiększenie siły mięśni. Drugim równoległym postępowaniem jest osłabianie układu immunologicznego, aby nie atakował własnych struktur. Wśród różnych opcji terapeutycznych w pierwszej linii stosuje się sterydy. Niestety takie leczenie musi być prowadzone przewlekle, stąd liczne działania niepożądane. W przełomach immunologicznych stosujemy terapię oczyszczania krwi z przeciwciał, czyli plazmaferezę, albo podajemy immunoglobuliny. Są to metody doraźne, ratunkowe, które mogą wyprowadzić z przełomu miastenicznego, natomiast nie nadają się do długofalowej, przewlekłej terapii. Dlatego konieczne było poszukiwanie nowych leków – podkreśla prof. Konrad Rejdak kierownik Katedry i Kliniki Neurologii, Uniwersytet Medyczny w Lublinie.
Pionierska metoda leczenia z zastosowaniem kladrybiny
Kladrybina jest znana od około 30 lat. Powstała jako lek mający leczyć wybrane postaci białaczek, gdyż uszkadza i niszczy limfocyty. Okazała się bardzo skuteczna w wybranych typach białaczek. Kladrybiną zainteresowano się również w leczeniu stwardnienia rozsianego, gdyż w tym przypadku też dochodzi do nadmiernej aktywacji układu immunologicznego. Obecnie lek ten zarejestrowany jest w tym wskazaniu.
W innowacyjnym projekcie opracowanym w Uniwersytecie Medycznym w Lublinie, którego autorem jest prof. Konrad Rejdak zastosowano kladrybinę w leczeniu chorych z miastenią gravis, jako orginalną metodą terapeutyczną w skali światowej.
Pilotażowe badanie wykazało dużą skuteczność nowej metody. W miastenii lek podawany jest w ramach krótkiej kuracji, ale efekt kliniczny trwa długo. Wybiórczo uszkadzamy nieprawidłowe limfocyty, przerywamy leczenie i pozwalamy, aby odrodziły się limfocyty o prawidłowych właściwościach. Dzięki temu długo utrzymuje się efekt kliniczny, a pacjent nie musi przyjmować leków. To duża zaleta tej terapii. – podsumowuje prof. Konrad Rejdak.
W Polsce na miastenię choruje ponad 10 tysięcy osób, a szczególny wzrost zachorowań widać u osób w wieku dorosłym i podeszłym z chorobami współistniejącymi. Terapia sterydowa u osoby starszej nasila wiele innych chorób współistniejących, jak cukrzyca, czy osteoporoza. W przypadku nowego leku nie ma takiego ryzyka, a krótka terapia daje długi efekt kliniczny.
Wyniki badania pilotażowego opublikowane zostały na łamach European Journal of Neurology, i odbiły się one szerokim echem na świecie. Również pismo Nature skomentowało te wyniki pisząc, że to bardzo ciekawa i obiecująca terapia dla chorych z miastenią.
