W ciągu kilkunastu lat liczba Polaków chorych na nowotwory krwi wzrosła dwukrotnie. Problemem w ich leczeniu jest utrudniony dostęp do nowoczesnych terapii. Pacjenci z przewlekłą białaczką szpikową i ostrą białaczką limfoblastyczną, którzy nie odpowiadają na dostępne leczenie (np. z powodu mutacji T315I) za pomocą inhibitorów kinazy tyrozynowej (TKI) lub u których terapia przestała być skuteczna na skutek lekooporności, mogliby skorzystać z terapii ratującej życie za pomocą ponatynibu, niestety na skutek nieporozumienia niedostępnej w Polsce. Lek mógłby zahamować postęp choroby, dzięki czemu pacjenci mogliby wrócić do aktywności życiowej i zawodowej lub doczekać do zabiegu przeszczepienia szpiku.
– Nowoczesne terapie celowane, które działają w określonych mutacjach, tam, gdzie inne terapie już nie mają zastosowania, w zaostrzonej chorobie nowotworowej pozwalają pomóc pacjentom onkologicznym za pomocą leków. Pacjent zamiast leżeć w szpitalu i przyjmować chemioterapię, może normalnie funkcjonować – przekonuje w rozmowie z agencją informacyjną Newseria Biznes Jacek Gugulski, prezes Ogólnopolskiego Stowarzyszenia Pomocy Chorym na Przewlekłą Białaczkę Szpikową, przedstawiciel Konsylium Pacjentów z Nowotworami Krwi.
Z raportu Instytutu Ochrony Zdrowia wynika, że w ciągu ostatnich 25 lat liczba Polaków chorych na nowotwory krwi wzrosła dwukrotnie. W 1990 roku na choroby te cierpiało 9 osób na 100 tys. mieszkańców, dziś liczba ta zwiększyła się do blisko 17. Rocznie diagnozę słyszy ok. 2 tys. osób. Wśród nich są osoby cierpiące na choroby rzadkie, dużą grupę stanowią też chorzy na przewlekłą białaczką szpikową i ostrą białaczką limfoblastyczną.
– Od pewnego czasu walczymy o dostęp do leczenia dla bardzo wyselekcjonowanej grupy pacjentów, dla których zastosowanie ponatynibu jest jedyną opcją wydłużającą życie. Pacjenci otrzymujący w tej chwili chemioterapię albo hydroksymocznik, który jedynie łagodzi objawy, mogliby przyjmować 2 tabletki dziennie, a ich życie wyglądałoby zupełnie inaczej. To tak, jakby jechać furmanką, mając do dyspozycji mercedesa. Mówimy tu o chorych z przewlekłą białaczką szpikową i ostrą białaczką limfoblastyczną, którzy posiadają mutację T315I. Nie chodzi nam o wszystkich chorych z PBSz czy OBL, a jedynie o niewielką grupę, nie więcej niż 100 osób, które są precyzyjnie molekularnie zdefiniowane – powiedział prof. dr hab. n. med. Wiesław Jędrzejczak, krajowy konsultant w dziedzinie hematologii.
W przewlekłej białaczce szpikowej wadliwe białka BCR-ABL odpowiedzialne za wytwarzanie nieprawidłowych białych krwinek w szpiku kostnym hamuje wprowadzenie inhibitorów kinazy tyrozynowej (TKI). U części pacjentów pojawia się jednak lekoodporność, podobnie jak u pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną (OBL). U 20 proc. chorych na OBL występuje genetyczna mutacja chromosomu Philadelphia. Część pacjentów posiada mutację T315I, która sprawia, że są oporni na leczenie standardowymi lekami.
– Dla tych osób potrzebujemy leczenia, które zredukuje chorobę do poziomu, który ostatecznie możemy wyleczyć przeszczepieniem komórek krwiotwórczych – tłumaczy Jędrzejczak.
Dostępne obecnie leki pozwalają poprawić jakość życia, jednak zazwyczaj wystarczają na stosunkowo krótki czas. Fazy ostre choroby sprawiają, że bez odpowiedniego leczenia część chorych w ciągu kilku tygodni umiera. Niedawno został opracowany lek, który zmniejsza zdolność zmutowanych komórek do namnażania i zatrzymuje postęp choroby. Pan-inhibitor kinazy tyrozynowej – ponatynib blokuje aktywne połączenia w komórkach nowotworowych, a w przypadku osób z mutacją T315I – ratuje życie.
– Lek działa w ten sposób, że choroba cofa się z fazy ostrej do przewlekłej, a wtedy można zrobić przeszczep i jest on skuteczny, ale trzeba to zrobić szybko. W Polsce pacjenci zbierają środki na lek, a to sprawia, że umierają, ponieważ zbyt późno dostają ten lek – wskazuje Jacek Gugulski.
Lek został zarejestrowany w całej Unii Europejskiej, także w Polsce. W naszym kraju ponatynib wciąż nie jest jednak refundowany.
Jak wskazuje konsultant krajowy w dziedzinie hematologii dotychczas stosowany u chorych hydroksykarbamid spełniał raczej funkcje paliatywne. Ponatynib może zaś nie tylko przedłużyć życie, lecz także umożliwić przygotowanie pacjenta do przeszczepu.
– Dostęp do tej terapii mógłby pomóc ok. 100 pacjentom w skali roku w Polsce. To jest dla nich najważniejsze, bo dzisiaj nie ma dla nich kolejnych terapii – podkreśla Jacek Gugulski.
