Na chorobę Leśniowskiego-Crohna, należącą do nieswoistych chorób zapalnych jelit, cierpi w Polsce około 10–15 tys. pacjentów, w tym większość to chorzy poniżej 35 roku życia. Ze względu na nierzadko agresywny przebieg choroba często zmusza ich do rezygnacji z pracy zawodowej, utrudnia normalne funkcjonowanie, a w długim okresie może prowadzić do kalectwa. Wczesne rozpoczęcie skutecznych terapii i dostęp do nowoczesnych leków jest szansą na powrót do normalności, ograniczenie cierpienia pacjentów i zredukowanie kosztów dla budżetu państwa – zarówno bezpośrednich, związanych z leczeniem, jak i pośrednich, z tytułu rent oraz utraconej produktywności i niezdolności do pracy.
– Największym problemem, z jakim borykają się pacjenci z chorobą Leśniowskiego-Crohna w Polsce, jest dostępność do wszystkich nowoczesnych form leczenia. Zwłaszcza chodzi tutaj o dostęp do najnowszych leków biologicznych, takich jak np. vedolizumab, który zarejestrowany został już w 2014 roku, czy ustekinumab, który został zarejestrowany w 2016 roku, a nadal nie jest powszechnie dostępny – mówi agencji informacyjnej Newseria Biznes dr hab. Piotr Eder z Katedry i Kliniki Gastroenterologii, Dietetyki i Chorób Wewnętrznych Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.
ChLC objawia się m.in. biegunką, ostrymi bólami brzucha, gorączką, nagłym spadkiem masy ciała, osłabieniem i przewlekłym zmęczeniem. Pacjenci mają zajęte stanem zapalnym różne odcinki przewodu pokarmowego, ale choroba może obejmować swym zasięgiem też inne narządy, m.in. wątrobę, oczy czy skórę, są to tzw. manifestacje pozajelitowe choroby. Choroba Leśniowskiego-Crohna jest przewlekła i nieuleczalna. Może prowadzić do przetok i perforacji jelit wymagających leczenia operacyjnego, a nieprawidłowo leczona może skończyć się trwałym kalectwem.
– Sytuacja pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna w jej najbardziej zaawansowanym stadium jest dość skomplikowana. Oni wymagają wielospecjalistycznej opieki. To są pacjenci, którzy często przebyli już szereg interwencji chirurgicznych, mają w wywiadzie mnóstwo prób zastosowania różnych leków. Nierzadko zdarza się, że mamy duży problem, aby zaoferować takiemu pacjentowi jakieś nowe leczenie, które diametralnie zmieni jego sytuację – mówi dr hab. Piotr Eder. – W najtrudniejszej sytuacji są na pewno pacjenci z powikłaniami choroby Leśniowskiego-Crohna, takimi jak przetoki, w tym przede wszystkim przetoki okołoodbytnicze. Szansy dla nich upatrujemy w nowoczesnych lekach.
Jak ocenia, w ostatnich latach w Polsce systematycznie poprawia się dostęp do tzw. leków anty-TNF-α – leków biologicznych znanych na świecie już od ponad 20 lat.
– Aktualnie jesteśmy w erze leków biopodobnych, co powoduje, że cena leku spada i jego dostępność jest większa. W tym zakresie dokonuje się duży postęp. Możemy też leczyć pacjentów tymi lekami lepiej, intensyfikować dawkowanie, co jeszcze do niedawna było w Polsce niemożliwe – mówi dr hab. n. med. Piotr Eder. – Mamy też coraz lepsze kryteria włączenia do programów leczenia biologicznego. Natomiast ciągle jest wiele ograniczeń wynikających chociażby z faktu, że nie zawsze możemy stosować leki anty-TNF-α tak długo, jak wymaga tego sytuacja kliniczna.
Poza zasięgiem polskich pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna wciąż pozostają najnowsze leki, zarejestrowane w Unii Europejskiej już kilka lat temu: vedolizumab i ustekinumab. Dają bardzo dobre efekty terapeutyczne zwłaszcza w ciężkich przypadkach choroby i są już powszechnym standardem leczenia na świecie. Substancje te są najbardziej potrzebne chorym, u których nie powiodła się terapia lekami anty-TNF-α. W Polsce pacjenci wciąż czekają na ich refundację.
– Dostępność do starszych leków jest już całkiem niezła, aczkolwiek bardzo byśmy chcieli, żeby decyzja o tym, jak długo i w jaki sposób stosować to leczenie, była przede wszystkim decyzją lekarza w porozumieniu z pacjentem, opartą o aktualne algorytmy i najnowszą wiedzę – podkreśla dr hab. n. med. Piotr Eder.
Jak podkreśla, zastosowanie nowoczesnych leków i skoordynowanej, wielospecjalistycznej opieki we wcześniejszych etapach choroby Leśniowskiego-Crohna to dla pacjentów szansa, żeby nie dopuścić do groźnych powikłań i rozwinięcia zaawansowanej formy choroby.
– Celem leczenia jest to, żeby pacjent nie miał dolegliwości. To jednak za mało – chcemy doprowadzić do remisji nie tylko objawów choroby, lecz także stanu zapalnego w przewodzie pokarmowym, czyli do tzw. remisji śluzówkowej czy remisji obserwowanej w badaniach obrazowych. To jest cel leczenia, który przekłada się na najbardziej pozytywne rokowanie dla pacjentów. Dla samych pacjentów natomiast najważniejsze jest to, żeby leczenie było skuteczne i bezpieczne – mówi dr hab. n. med. Piotr Eder.
Ze względu na agresywny przebieg choroba Leśniowskiego-Crohna utrudnia normalne funkcjonowanie i często zmusza do rezygnacji z pracy zawodowej. Pacjenci chorzy na ChLC zmagają się z bólami brzucha, biegunką i rytm ich życia często wyznacza możliwość dostępu do toalety. Wczesne rozpoczęcie skutecznego leczenia i dostęp do nowoczesnych leków to szansa na powrót do normalności, uniknięcie kalectwa i zredukowanie kosztów dla budżetu państwa – zarówno bezpośrednich, związanych z leczeniem, jak i pośrednich, z tytułu rent oraz utraconej produktywności i niezdolności do pracy.
– Na ChLC chorują młodzi ludzie, nastolatkowie, którzy wchodzą w dorosłość. Oni chcą się uczyć, podejmować pracę, zakładać rodziny i nagle się pojawia bardzo poważne, nieuleczalne schorzenie, które to życie zaburza. Powoduje, że zamiast zakładać rodziny i odnajdywać się na rynku pracy, borykają się oni z codziennymi problemami wynikającymi z przewlekłej choroby. Związane z tym koszty pośrednie są ponad wszelką wątpliwość bardzo dużym obciążeniem dla budżetu państwa. Dlatego finalnie bardziej się opłaca wydać te pieniądze na optymalne leczenie czy wręcz zapobieganie niepełnosprawności – podkreśla dr hab. n. med. Piotr Eder.
Jak wynika z raportu, który w 2017 roku opracowała Uczelnia Łazarskiego, w 2015 roku NFZ przeznaczył około 70 mln zł na leczenie choroby Leśniowskiego-Crohna. Natomiast wydatki ZUS na świadczenia związane z niezdolnością do pracy na skutek tej choroby wyniosły ok. 20 mln zł. W tej kwocie 50 proc. stanowiły renty, a 35 proc. to koszty 102 tys. dni absencji chorobowej. Co roku przybywa młodych rencistów z chorobą Leśniowskiego-Crohna, a w gronie pacjentów, którym przynajmniej raz wystawiono L4 z powodu tego schorzenia, aż 63 proc. stanowili młodzi ludzie w wieku 20–39 lat.
