Przewlekła białaczka limfocytowa to najczęstsza postać nowotworu krwi u dorosłych, rocznie diagnozuje się ją u ok. 2 tys. pacjentów. Kilka lat temu w Unii Europejskiej zarejestrowano nowe leki, które okazały się przełomem w jej leczeniu. W Polsce dostęp do nich mają jednak tylko pacjenci z mutacjami genetycznymi. Dla chorych bez tych mutacji i za to z nawrotową i oporną na leczenie postacią białaczki, u których takie leczenie jest wysoce skuteczne, nie jest refundowana. Lekarze podkreślają, że mogłaby ona wydłużyć i poprawić jakość ich życia.
Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) jest najczęstszą postacią tej choroby wśród osób dorosłych. Ryzyko zachorowania rośnie wraz z wiekiem – tylko 10 proc. pacjentów ma mniej niż 55 lat. Każdego roku diagnozuje się 20 przypadków na każde 100 tys. osób powyżej 65 roku życia. Choroba może długo przebiegać bezobjawowo i zwykle zostaje wykryta podczas rutynowych badań laboratoryjnych. Dlatego regularnie wykonywana morfologia pozwala relatywnie szybko wykryć przewlekłą białaczkę limfocytową i wdrożyć leczenie.
– PBL cechuje się bardzo różnym przebiegiem klinicznym. Jeśli jest powolny, choroba trwa długo, wówczas leczenie jest łatwiejsze. Natomiast jest postać tej choroby, która przebiega bardziej agresywnie i wiąże się z opornością na leczenie. Wówczas jest ona dużym wyzwaniem dla lekarzy, ponieważ opcje leczenia tej choroby w Polsce nie są takie same, jak w innych krajach europejskich. U chorych z opornonawrotową przewlekłą białaczką limfocytową, którzy nie mają delecji 17p, mutacji TP53, brakuje nam dostępu do nowych terapii celowanych, czyli ibrutynibu i wenetoklaksu. W przypadku występowania tych nieprawidłowości leczenie w Polsce jest refundowane, ale tylko dla tej grupy pacjentów – mówi agencji informacyjnej Newseria Biznes prof. Iwona Hus z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.
U chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową nieprawidłowości genetyczne takie jak delecja 17p (zmiana w chromosomie 17) i mutacja TP53 wiążą się z brakiem odpowiedzi organizmu na immunochemioterapię. Ta grupa chorych już w pierwszej linii leczenia powinna otrzymać nowe terapie celowane jak ibrutynib. W przypadku braku możliwości zastosowania tej terapii bądź odporności na nią kolejną linią powinien być wenetoklaks. Oba leki, zarejestrowane w Unii Europejskiej już kilka lat temu, okazały się przełomem w leczeniu PBL.
Problem stanowi fakt, że im więcej nawrotów doświadczy chory, tym bardziej staje się odporny na kolejne linie leczenia. W Polsce na refundowane leczenie obydwoma preparatami mogą liczyć tylko chorzy z nieprawidłowościami genetycznymi. Natomiast pacjenci bez mutacji genetycznych, za to z nawrotową i oporną na leczenie postacią PBL, u których takie leczenie również powinno być zastosowane, nie mają do nich dostępu.
– Możemy powiedzieć, że w Polsce chorzy na opornonawrotową postać przewlekłej białaczki limfocytowej są traktowani nierówno. Dostęp do skutecznych metod leczenia mają tylko ci, u których występuje delecja 17p, mutacja TP53. Natomiast pacjenci bez tych nieprawidłowości, ale z opornością, po wielu liniach wcześniejszego leczenia, u których wyczerpane zostały dostępne opcje terapeutyczne nie mogą liczyć na refundowanie leczenia. Nie ma merytorycznego uzasadnienia dla takiej sytuacji. Tym chorym moglibyśmy pomóc, stosując u nich nowe terapie celowane – mówi prof. Iwona Hus.
Jak podkreśla, w większości państw Unii Europejskiej leczenie w postaci leków małocząsteczkowych – ibrutynibu i wenetoklaksu – jest dostępne. Część z nich refunduje nawet leczenie pacjentów z delecją 17p, mutacją TP53 już w pierwszej linii leczenia, bo takie są zalecenia medyczne.
– Chorzy na opornonawrotową postać przewlekłej białaczki limfocytowej bez skutecznego leczenia niestety nie mają szansy na przeżycie. Natomiast przy możliwości skuteczniejszego leczenia życie z tą chorobą byłoby z pewnością lepsze. To leczenie jest w większości przypadków bardzo dobrze tolerowane, więc chorzy mieliby szansę na powrót do normalnego życia – podkreśla prof. Iwona Hus.
Jak na razie dla wybranej grupy pacjentów rozwiązaniem jest dostęp do leczenia ibrutynibem i wenetoklaksem w ramach ratunkowego trybu dostępności do leków. Jednak ta procedura jest czasochłonna, a pacjenci z opornonawrotową postacią PBL nie mają czasu na procedury administracyjne, bo w przypadku agresywnej, odpornej na standardowe leczenie postaci tej choroby rokowania nie przekraczają 3–4 lat. Nie wiadomo też, czy nastąpią jakiekolwiek zmiany w systemie refundacji, ale niewykluczone, że wpływ na tę decyzję będą mieć pozytywne rekomendacje AOTMiT dotyczące rozszerzenia stosowania obu leków dla pacjentów z oporną i nawrotową postacią PBL bez mutacji genetycznych.
